ژن درمانی یکی از روش‌های نوین برای درمان بیماری ژنتیکی و جلوگیری از پیشرفت آنها با استفاده از اصلاح عملکرد و ترمیم ژن ها است. استفاده از این روش می تواند در آینده نزدیک جایگزین دارو درمانی و عمل های جراحی شود. امروزه تحقیقات در این زمینه به طور گسترده در حال انجام است، تا میزان کاربرد ژن درمانی به دقت بررسی گردد. در حال حاضر از این روش برای درمان بیماری هایی که درمان جایگزینی ندارند، استفاده می شود.
در این مطلب از دکتر مهناز شکروی به تعریف و بررسی ژن‌درمانی و اصول ژن‌درمانی می‌پردازیم و همچنین انواع روش‌های ژن‌درمانی، آینده ژن‌درمانی و خطراتی که ممکن است در این علم وجود داشته باشد را مورد بررسی قرار می‌دهیم.
ژن‌ها از DNA تشکیل شده‌اند، و طرح‌هایی برای ساخت پروتئین‌هایی هستند که بدن را به کار می‌اندازند. هر فرد معمولاً دو نسخه از هر ژن را از والدین خود دریافت می‌کند. ژن درمانی انسانی به دنبال اصلاح یا دستکاری بیان ژن یا تغییر خواص بیولوژیکی سلول‌های زنده برای استفاده‌های درمانی است. این ژن‌ها همه چیز را از رنگ مو، قد و ویژگی‌های منحصربه‌فرد کنترل می‌کنند. اما ژن‌ها همیشه به درستی ساخته نمی‌شوند. یک تغییر کوچک در آنها، که جهش نامیده می‌شود، می‌تواند نحوه بیان (تولید) پروتئین‌ها را تغییر دهد که بر توانایی بدن برای عملکرد صحیح تأثیر می‌گذارد.
ژن درمانی چگونه کار می کند؟
ژن درمانی با هدف معرفی مواد ژنتیکی در سلول ها به منظور جبران ژن های غیر طبیعی یا ایجاد پروتئین مفید انجام می شود.
اگر ژن جهش یافته باعث ناقص بودن یا از بین رفتن پروتئین لازم شود ، ژن درمانی می تواند یک نسخه طبیعی از ژن را برای بازگرداندن عملکرد پروتئین معرفی کند. ژنی که مستقیما در سلول وارد می شود معمولا عملکردی ندارد در عوض، وکتور (حامل ) برای تحویل ژن مورد نظر بصورت ژنتیکی طراحی می شود. بعضی از ویروس ها معمولا بعنوان وکتور مورد استفاده قرار می گیرند زیرا میتوانند با آلوده کردن سلول مورد نظر، ژن جدید را تحویل می گیرند . ( ویروس ها به دلیل اصلاح ژنتیکی نمی توانند باعث ایجاد بیماری شوند . )
انواع ژن درمانی
ژن درمانی می تواند یک گزینه درمانی امیدوار کننده برای بسیاری از بیماری ها در آینده باشد که براساس نوع سلولی که مورد درمان قرار می گیرد، به دو گروه مختلف طبقه بندی می شود. انواع ژن درمانی عبارتند از:
• ژن درمانی سلول های سوماتیکی
ژن درمانی سوماتیکی شامل قرار دادن DNA سالم در همه سلول های بدن به جز سلول های زایا و گامت هاست. در این حالت تغییرات و درمان هایی که روی فرد صورت می گیرد قابل انتقال به نسل بعد نبوده و تنها محدود به خود فرد می باشد.
• ژن درمانی سلول های زایا (Germline)
در این نوع از ژن درمانی سلول هایی که تولید کننده اسپرم و تخمک هستند، تحت درمان و انتقال DNA قرار می گیرند. اثرات این روش درمانی به فرزندان فرد بیمار و نسل های بعدی منتقل خواهد شد. اگرچه از نظر تئوری، ژن درمانی سلول های زایا می‌تواند با بیماری های ارثی مقابله کند، اما در کشورهای مختلفی مانند سوئیس، استرالیا و آلمان استفاده از این روش به دلیل ترس از خطرات ناشناخته این تکنیک و اینکه آیا این درمان باعث ایجاد اثرات طولانی مدت در نسل‌های آینده خواهد شد یا خیر، ممنوع می باشد. از سوی دیگر این تکنیک هزینه بسیار بالایی دارد که استفاده بالینی از آن را بیشتر محدود می کند.
ژن درمانی برای درمان چه بیماری ژنتیکی موثر است ؟
کاربرد ژن درمانی در درمان بیماری ژنتیکی تک ژنی، اختلال ژنتیکی مانند فنیل کتونوریا و مشکلات ناشی از نقص ایمنی بسیار شایان توجه است، علاوه بر این با تغییر ساختار ژنتیکی درمان بیماری های زیر نیز امکان پذیر است:
• بیماری های چشمی (نابینایی، کم بینایی) و اختلالات شبکیه
• اختلالات سیستم گردش خون (هموفیلی ، تالاسمی)
• اختلالات شنوایی (ناشنوایی، کم شنوایی)
• اختلال ژنتیکی مانند فیبروز کیستیک
• عفونت های ویروسی مانند بیماری ایدز
• درمان هدفمند انواع سرطان ها (ملانوماي بدخيم، تومورهاي مغزي، سرطان تخمدان، سرطان ریه)
• اختلالات سیستم عصبی مرکزی و مشکلات مغزی و بهبود عوارض ناشی از سکته مغزی
• ترمیم آسیب های نخاعی
• به تاخیر انداختن فرایند پیری و مرگ سلولی
• پیشگیری از حملات قلبی و بیماری های قلبی عروقی
• بهبود نقص ایمنی کودکان ( SCID )
به نظر میرسد مشاوره ژنتیک و استفاده از تکنیک ژن درمانی برای درمان بیماری ها در آینده نه چندان دور، بسیار امیدوار کننده است. البته باید این نکته را در نظر داشت که قبل از شروع فرایند ژن درمانی و درمان بالینی، سلول های هدف باید به درستی انتخاب شوند و احتمال به وجود آمدن چالش ها، جلوگیری و مقابله با آنها نیز به دقت مورد بررسی قرار گیرد.
ژن درمانی چه خطراتی در پی دارد ؟
ژن درمانی خطرات بالقوه ای دارد. یک ژن به راحتی نمی تواند مستقیما وارد سلول ها شود. بلکه معمولا باید با استفاده از یک حامل به نام وکتور تحویل داده شود. رایج ترین وکتورهای ژن درمانی ویروس ها هستند. زیرا می توانند سلول های خاصی را تشخیص دهند. و مواد ژنتیکی را به ژن های سلول ها حمل کنند. محققان ژن های اصلی عامل بیماری را از ویروس ها حذف کرده. و ژن های مورد نیاز برای جلوگیری از بیماری را جایگزین آنها می کنند.
خطرات مرتبط با ژن درمانی عبارتند از:
- واکنش ناخواسته سیستم ایمنی
- هدف قرار دادن سلول های اشتباه
- عفونت ناشی از ویروس
- امکان ایجاد تومور
سخن پایانی
در این مطلب به موضوع ژن درمانی پرداخته شد. انجام Gene Therapy برای جایگزینی یک ژن معیوب با یک ژن سالم پیشنهاد شده است و برای درمان برخی بیماری های ژنتیکی در حال مطالعه است.
